근육 위축 '샤르코 마리 투스병'...세포 치료제 한 발짝!

[앵커]
근육이 위축되고 손발이 변형되는 샤르코 마리 투스병은 아직 치료제가 없는 희귀 유전 질환인데요.

국내 연구진이 기능성 세포를 이용해 치료제 개발에 한 발짝 다가섰습니다.

이성규 기자입니다.

[기자]
인구 10만 명당 36명꼴로 발병하는 희귀 유전 질환 샤르코 마리 투스병

이름도 생소한 이 병은 국내 모기업 회장이 앓으면서 널리 알려졌습니다.

샤르코 마리 투스병은 말초신경에 손상이 생겨 근력이 약해지고 근육이 위축됩니다.

이로 인해 팔다리가 가늘어지고 손발 변형까지 일어납니다.

우리 몸의 신경세포는 슈반세포가 마치 피복처럼 감싸 보호하는데, 이 슈반세포에 문제가 생기면 병을 일으킵니다.

국내 연구진이 기능성 세포를 이용해 손상된 슈반세포를 되살리는 기술을 개발했습니다.

편도 유래 성체 줄기세포를 슈반세포로 분화한 뒤 이를 임상 환자에게 주입하자 분화 세포가 손상 세포의 재생을 도왔습니다.

[정성철 / 이화여대 의대 교수 : 임상 대상자 모두에서 신경학적 지표를 사용했을 때 모두 기능이 좋아지는 것을 최종 확보했고요. 대부분 환자에서 운동 기능까지 좋아지는 것을 관찰했습니다.]

연구진은 긍정적인 임상 1상 결과를 바탕으로 한국과 미국 등에서 임상 2상 시험을 준비하고 있습니다.

희귀 의약품의 경우 임상 2상만 마쳐도 보건당국의 승인을 받을 수 있어 개발 기간도 줄 전망입니다.

[임재승 / 세포 치료제 개발기업 대표 : 희귀의약품으로 지정되면 임상 2상 후에 조건부 승인이라고 해서 임상 3상을 조건으로 승인을 받을 수 있는 제도가 있고요. 많은 환자가 임상 3상이 완료되기까지 기다리지 않고 치료 혜택을…]

전 세계적으로 300만 명이 앓고 있지만, 아직 치료제가 없는 샤르코 마리 투스병

세포를 치료제로 이용하는 이른바 세포 치료제가 희귀 유전 질환 치료의 새로운 돌파구가 될지 기대됩니다.

YTN 사이언스 이성규입니다.


영상취재: 김영환








YTN 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)