[바이오위클리] 주목할 미 FDA 승인 신약은?…체중 20% 감소 비만 치료제
2022년 09월 14일 오전 09:00
■ 이성규 / 과학뉴스팀 기자
[앵커]
바이오 분야 주요 이슈를 짚어보는 바이오 위클리입니다. 올 상반기 미국 FDA는 총 16건의 신약을 승인했는데요. 주목할 만한 신약에는 어떤 것들이 있는지, 이성규 기자와 함께 자세히 알아보겠습니다. 어서 오세요.
[기자]
안녕하세요.
[앵커]
소비자들 입장에서는 의약품의 신뢰의 기준이 되는 게 바로 FDA라고 볼 수 있을 텐데. 일단 올 상반기 미국 FDA 승인 신약, 개략적으로 설명해주시죠?
[기자]
제약 업계에서 미국 FDA에서 신약을 승인받는 것은 그 의미가 남다른데요. 아무래도 세계 최대 의약품 시장인 미국의 보건당국이 승인을 해주면은
그 효능을 인정받은 것으로 간주 돼서 다른 나라에서도 승인될 가능성이 크기 때문인 거죠. 모두에 말씀하신 대로 올 상반기 미국 FDA는 총 16건의 신약을 승인했습니다. 지난해 상반기 27건이 승인된 것과 비교하면은 승인 건수가 크게 줄어들었는데요. 참고로 지난해 전체 신약 승인 건수는 50건이었습니다.
[앵커]
굉장히 많이 줄어든 거 같은데 아무래도 바이오 분야 투자 감소가 영향을 미친 거 같죠. 어떤 질병 치료제가 승인됐습니까?
[기자]
우선 질병을 승인할 때는 적응증이라는 게 있거든요. 이 치료제는 이 질병에 쓴다 이런 게 적응증이라는 건데, 역시 가장 큰 비중을 차지한 질병은 암 즉 종양이었고 그다음은 혈액질환. 암이랑 혈액질환이 각각 3건씩 승인을 받았습니다. 이 뒤를 이어서 신경질환과 대사·내분비질환, 감염병이 각각 2건씩 차지했고요. 그밖에 안과 질환과 심혈관질환, 피부질환, 면역계 질환이 각각 1건씩 승인됐습니다.
물질별 보면은 바이오 의약품이 5건을 차지했고 합성의약품이 11건을 차지했었는데 바이오 의약품 가운데에는 mRNA 백신 이후에 주목받고 있는 RNA 치료제가 1건 포함이 돼서 주목을 끌었습니다. 희소질환 치료제라고 해서 희소질환 굉장히 드문 질환이죠. 희소질환 치료제가 특이하게도 16건의 절반인 8건을 차지했고요. 희소질환 치료제는 FDA의 개발 지원에 힘입어서 지난 2020년부터 꾸준히 전체 승인 신약의 약 절반가량인 50% 정도를 유지하고 있는 추세입니다.
[앵커]
특히나 이 가운데서 크게 주목받은 신약 가운데 하나가 근 10년 만에 이번에 포함된 당뇨병 치료제더라고요. 이게 구체적으로 어떤 약입니까?
[기자]
당뇨병은 흔히 우리가 대표적인 성인병이라고 말을 하죠. 대사질환 중에 하나인데. 우리 몸에 인슐린이 제대로 작동하지 않아서 혈액 내 당이 과도하게 쌓이면 당뇨병이 되는 거죠. 그래서 당뇨병은 인슐린이 혈액 내의 포도당이 과도하게 축적되면 혈액 내의 포도당을 우리 몸에 세포로 이동시켜서 혈액 내 당 즉 혈당을 낮추는 역할을 하는데. 인슐린이 제대로 작동하지 않으면 혈액 내 포도당이 과다하게 쌓이면서 오줌에 포도당이 나오는 당뇨병을 일으키게 되는 거죠. 당뇨병에는 1형 당뇨병이랑 2형 당뇨병이 있는데. 미국 FDA가 지난 5월 13일 다국적 제약사인 일라이 릴리의 당뇨병 신약인 마운자로를 승인했습니다. 이 약은 2형 당뇨병 신약으로 승인을 받았는데요. 1형 당뇨병은 인슐린이 전혀 생산되지 못하는 어떤 유전적인 요인이 강한 당뇨병이고요. 2형 당뇨병은 인슐린이 생산은 되지만 인슐린이 제대로 기능을 하지 못해서 당뇨병을 일으키는 그런 당뇨병을 말합니다.
[앵커]
2형 당뇨병 신약이 승인됐다는 설명이신데요, 그럼 어떤 원리로 작용하는 걸까요?
[기자]
마운자로의 작용 원리를 설명하려면은 크게 두 가지 호르몬에 대해서 설명드려야 되는데. GLP-1과 GIP라는 호르몬이 있거든요. 이 둘 호르몬은 어떤 역할을 하냐면 우리가 식사를 하게 되면은 소장에서 GLP-1과 GIP라는 호르몬이 분비가 됩니다. 이 호르몬들이 하는 역할은 모두 인슐린 분비를 촉진하는 역할을 하거든요. 마운자로는 바로 이 지점을 공략을 했는데. 이 호르몬 두 개가 모두 인슐린 분비를 촉진한다고 했잖아요. 마운자로는 이 두 개의 호르몬의 분비를 촉진 시키는 역할을 해서 결과적으로 인슐린 분비를 촉진 시킨다. 그래서 2형 당뇨병 치료제로 쓰인다. 이렇게 이해할 수가 있습니다. 마운자로 이전에도 GLP-1을 촉진하는 방식의 당뇨병 치료제는 이미 승인이 돼서 시판이 됐었거든요. GLP-1에 더해서 GIP까지 호르몬 두 개를 촉진하는 방식의 당뇨병 치료제는 이번에 나온 승인된 마운자로가 세계 최초라는 거죠. 마룬자로는 임상시험 3상에서 기존 치료보다 포도당을 낮추는 그런 효과가 입증이 돼서 주목을 받았었는데. 과학저널 네이처의 자매지 중에 네이처 리뷰 드럭 디스커버리라는 게 있는데. 여기서 마운자로의 2028년 연 매출액이 한 81억 달러, 우리 돈으로 11조 3천억 정도로 전망을 했었는데. 그만큼 이 약의 포텐셜이 크다 이렇게 이해할 수 있고요. 보통 제약업계에서 연 매출이 1조 원이 넘으면 초대박 의약품, 블록버스터라고 부르는데, 그렇게 될 가능성이 크다 이렇게 보고 있는 거죠.
[앵커]
당뇨병은 워낙 현대인의 고질병으로 유명하기 때문에 앞으로가 더 기대가 되는 신약 얘기였는데요. 그런데 방금 말씀해주신 마운자로라는 약이 비만 치료에도 게임 체인저가 될 수가 있다라는 기대를 받고 있다고요?
[기자]
사실 당뇨병이나 비만이나 대부분 성인병이고 대사 질환과 관련된 질병이라서 연관성이 큰 질환들인데 마운자로는 FDA에서 신약 승인을 받을 때
2형 당뇨병뿐만 아니라 비만에도 적응증을 받았었거든요. 마운자로가 임상시험에서 체중 감소에도 탁월한 효과를 냈다. 이런 게 화제가 됐었는데. 현재 비만 치료제 최강자는 노보 노디스크라는 회사가 있어요. 이 회사가 만든 비만 치료제가 거의 시장을 점령하고 있는 제품인데. 이 치료제는 체중 감소 효과가 5~9% 정도 체중을 감소하는 것으로 임상에서 나타났어요.
마운자로는 임상시험을 해보니까 이거보다 좀 더 체중 감소 효과가 컸다는 거죠. 과체중 환자 2,539명을 1년 반 정도 1주일에 한 번 15mg을 주사했더니 체중이 20% 정도가 평균적으로 감소를 했다. 기존의 나오는 치료제보다 감소 효과가 큰 거죠. 그래서 크게 화제가 되었는데. 국내에서는 마운자로의 비만 임상에 서울대병원을 중심으로 진행이 되고 있고요. 이 원리는 앞서 마운자로가 GLP-1과 GIP라는 호르몬을 자극한다고 했잖아요. 이 호르몬들이 인슐린 분비 촉진하기도 하지만은 사실은 이제 뇌에 포만하다 이런 신호를 보내서 식욕을 억제하는 효과도 있거든요. 그런 원리로 작용을 하고 있습니다.
[앵커]
이번에는 신약 항암제에 대한 이야기를 나눠볼 텐데요. 최근 암 치료는 인체 면역세포를 이용하는 면역 항암제가 주류였는데요. 진행성 흑색종 환자를 대상으로 한 병용요법 방식의 신약이 승인받았다고요?
[기자]
면역 항암제는 여러 차례 설명 드렸지만은 우리 몸의 면역세포 있잖아요. 면역세포를 좀 더 활성화해서 암세포를 공격하도록 만드는 어떤 3세대 항암제를 말을 하죠. 지미 카터 전 대통령이 흑색종을 앓아서 의사한테 사망 선고를 받았는데 그 당시에 임상 개발 중인 면역 항암제를 치료받고 나서 암 완치를 선언해서 면역 항암자 크게 이슈가 됐었죠.
미국 FDA는 지난 3월 다국적 제약사인 BMS의 옵둘라그를 흑색종 치료제로 승인을 했습니다. 올둘라그는 기존의 면역 항암제인 옵디보와 LAG-3 차단 항체인 릴리틀리맙를 함께 사용하는 일종의 병용 치료 요법인데요. 옵디모와 릴리틀리맙은 모두 면역세포를 활성화해서 암세포를 공격하도록 만드는 그런 작용을 하는데요.
좀 더 구체적으로 설명하면 면역세포 표면에 있는 PD -1이라는 단백질을 억제하거든요. 이 PD -1이라는 단백질은 면역세포가 암세포를 공격하지 못하도록 어떤 브레이크 작용을 하는 그런 단백질이라서 이 PD-1을 억제하면 이 브레이크가 풀리면서 우리 면역세포가 암세포를 공격하도록 하는 거죠. 면역 항암제는 이런 원리인 건데. 옵둘라그는 이 두 개의 PD-1과 같은 브레이크하는 단백질을 공격을 해서 작용을 한다. 이렇게 이해를 할 수 있고요.
이게 병용요법이다 보니까 옵디보 단일치료보다 진행성 흑색종 환자에게 적용할 경우에 질병의 진행이 없이 생존하는 무진행 생존이라고 하는데 이게 2배 정도 높아졌다. 이런 임상 결과가 나타났죠. 질병의 진행이 없이 생존율을 높이는 게 중요한 거는 우리가 생존율이 늘어나는 게 어떤 항암제 효능을 평가하는 중요한 지표인데 이게 질병에 진행이 없으면 환자가 별다른 고통 없이 생존율이 늘어났다는 점에서 굉장히 중요하게 간주하고 있습니다.
[앵커]
네, 그렇군요. 지금까지 일단 당뇨와 비만 또 암에 대해서 새로운 신약에 대해서 많이 알아봤는데. 그런가 하면 불면증 치료제도 있다고 하더라고요. 불면증 치료제는 생소한데, 설명해주시죠.
[기자]
사실 불면증이 치료제가 있다는 자체가 생소하잖아요. 스위스 제약사 이도르시아이라는 회사가 있는데요. 이 회사가 개발한 불면증 치료제 큐비빅이 올해 1월 미국 FDA에 승인을 받았었죠. 큐비빅은 뇌를 진정시키는 기존의 진정제 계열의 수면제와는 다른 새로운 기전으로 작용을 하는데요. 큐비빅은 각성을 촉진하는 신경전달물질인 오렉신이라는 게 우리 몸에 있는데 이 오렉신을 차단해서 과도한 각성 상태를 약화시키는 방식으로 불면증을 치료하는 그런 원리를 작용하고 있습니다. 큐비빅은 임상시험에서 환자들이 보고한 주간에 졸림 같은 현상이 감소한 것으로 입증됐는데요. 기존의 진정제 방식의 수면제는 낮 시간대 졸음이 있다. 그런 불편을 환자들이 호소했었는데 그런 불편이 해소되었다. 이런 점에서 평가를 받고 있는 거 같습니다.
[앵커]
앞서서 전체 승인된 신약 중에 50%가 희소질환 치료제라고 말씀을 해주셨는데요. 이 희소질환 치료제 승인이 순조로운 편이라고요?
[기자]
희소질환은 말 그대로 환자가 희소해서 희소질환인데 대략적으로 인구 2천 명당 한 명 정도 발병하는 질환이거든요. 환자 수가 적다 보니까 임상 연구하기도 힘들고 신약을 개발하기도 까다로운 질병인데 이번에 16건이 FDA 승인을 받았다고 말씀을 드렸잖아요. 그중에 절반 정도인 8건이 희소질환 치료제였다라는 점에서 주목할 필요가 있고.
이 8건 가운데 6건은 해당 질환의 최초 치료제. 이전에는 이 질병은 치료제가 없었는데 이번에 새롭게 치료제가 나왔다. 이런 점에서 환자에게는 의미가 남다를 텐데요. 6건이 어떤 치료제냐 살펴보면 포도막 흑색종 치료제가 있고요, 혈액 내에서 적혈구가 과도하게 파괴돼서 발생하는 용혈성 빈혈 치료제가 있고, 폐쇄성 비후성 심근증 치료제 이런 것들이 있습니다. 폐쇄성 비후성 심근병증은 심장 근육이 과도하게 수축하고 좌심실 벽이 두꺼워져 혈액 순환이 어려워지는 그런 희소 질환인데. 사실은 이런 방식의 치료제는 세계 최초로 승인이 난 거죠. 아깐 설명드린 네이처 드럭 리뷰에서는 폐쇄성 심근증 치료제가 2028년쯤에는 2조2천 달러 즉 블록버스터급으로 성장할 것이다. 전망을 했고요.
또 희소질환은 아니지만, 재발성 외음부 칸디다증에 대한 최초의 의약품도 FDA 승인을 했습니다. 상반기 미국에서 승인된 신약들이 국내에서도 사용이 되려면은 미국에서 승인을 받았다고 해서 지금 당장 국내에서 사용을 할 수 있는 건 아니거든요. 이런 약들이 미국에서 승인을 받았지만, 국내에서 사용을 하려면 국내 식약처의 허가를 받아야 하고 그러기 위해서는 국내에서 임상 시험이 진행이 되어야 하는 절차가 남아 있고요. 임상이 진행돼서 허가를 받더라도 이 약의 약값을 책정하는 게 하나가 있고 보험을 적용할 거냐 말거냐 그런 절차들이 있어서 국내 환자들이 혜택을 보려면 좀 더 시간이 걸릴 것으로 전망이 되고 있습니다.
[앵커]
네, 오늘 FDA가 승인한 신약들에 대해서 많이 알아봤는데요. 많은 환자들에게 새로운 희망이 될 거 같습니다. 바이오 위클리 이성규 기자와 함께했습니다. 고맙습니다.
YTN 사이언스 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)
[앵커]
바이오 분야 주요 이슈를 짚어보는 바이오 위클리입니다. 올 상반기 미국 FDA는 총 16건의 신약을 승인했는데요. 주목할 만한 신약에는 어떤 것들이 있는지, 이성규 기자와 함께 자세히 알아보겠습니다. 어서 오세요.
[기자]
안녕하세요.
[앵커]
소비자들 입장에서는 의약품의 신뢰의 기준이 되는 게 바로 FDA라고 볼 수 있을 텐데. 일단 올 상반기 미국 FDA 승인 신약, 개략적으로 설명해주시죠?
[기자]
제약 업계에서 미국 FDA에서 신약을 승인받는 것은 그 의미가 남다른데요. 아무래도 세계 최대 의약품 시장인 미국의 보건당국이 승인을 해주면은
그 효능을 인정받은 것으로 간주 돼서 다른 나라에서도 승인될 가능성이 크기 때문인 거죠. 모두에 말씀하신 대로 올 상반기 미국 FDA는 총 16건의 신약을 승인했습니다. 지난해 상반기 27건이 승인된 것과 비교하면은 승인 건수가 크게 줄어들었는데요. 참고로 지난해 전체 신약 승인 건수는 50건이었습니다.
[앵커]
굉장히 많이 줄어든 거 같은데 아무래도 바이오 분야 투자 감소가 영향을 미친 거 같죠. 어떤 질병 치료제가 승인됐습니까?
[기자]
우선 질병을 승인할 때는 적응증이라는 게 있거든요. 이 치료제는 이 질병에 쓴다 이런 게 적응증이라는 건데, 역시 가장 큰 비중을 차지한 질병은 암 즉 종양이었고 그다음은 혈액질환. 암이랑 혈액질환이 각각 3건씩 승인을 받았습니다. 이 뒤를 이어서 신경질환과 대사·내분비질환, 감염병이 각각 2건씩 차지했고요. 그밖에 안과 질환과 심혈관질환, 피부질환, 면역계 질환이 각각 1건씩 승인됐습니다.
물질별 보면은 바이오 의약품이 5건을 차지했고 합성의약품이 11건을 차지했었는데 바이오 의약품 가운데에는 mRNA 백신 이후에 주목받고 있는 RNA 치료제가 1건 포함이 돼서 주목을 끌었습니다. 희소질환 치료제라고 해서 희소질환 굉장히 드문 질환이죠. 희소질환 치료제가 특이하게도 16건의 절반인 8건을 차지했고요. 희소질환 치료제는 FDA의 개발 지원에 힘입어서 지난 2020년부터 꾸준히 전체 승인 신약의 약 절반가량인 50% 정도를 유지하고 있는 추세입니다.
[앵커]
특히나 이 가운데서 크게 주목받은 신약 가운데 하나가 근 10년 만에 이번에 포함된 당뇨병 치료제더라고요. 이게 구체적으로 어떤 약입니까?
[기자]
당뇨병은 흔히 우리가 대표적인 성인병이라고 말을 하죠. 대사질환 중에 하나인데. 우리 몸에 인슐린이 제대로 작동하지 않아서 혈액 내 당이 과도하게 쌓이면 당뇨병이 되는 거죠. 그래서 당뇨병은 인슐린이 혈액 내의 포도당이 과도하게 축적되면 혈액 내의 포도당을 우리 몸에 세포로 이동시켜서 혈액 내 당 즉 혈당을 낮추는 역할을 하는데. 인슐린이 제대로 작동하지 않으면 혈액 내 포도당이 과다하게 쌓이면서 오줌에 포도당이 나오는 당뇨병을 일으키게 되는 거죠. 당뇨병에는 1형 당뇨병이랑 2형 당뇨병이 있는데. 미국 FDA가 지난 5월 13일 다국적 제약사인 일라이 릴리의 당뇨병 신약인 마운자로를 승인했습니다. 이 약은 2형 당뇨병 신약으로 승인을 받았는데요. 1형 당뇨병은 인슐린이 전혀 생산되지 못하는 어떤 유전적인 요인이 강한 당뇨병이고요. 2형 당뇨병은 인슐린이 생산은 되지만 인슐린이 제대로 기능을 하지 못해서 당뇨병을 일으키는 그런 당뇨병을 말합니다.
[앵커]
2형 당뇨병 신약이 승인됐다는 설명이신데요, 그럼 어떤 원리로 작용하는 걸까요?
[기자]
마운자로의 작용 원리를 설명하려면은 크게 두 가지 호르몬에 대해서 설명드려야 되는데. GLP-1과 GIP라는 호르몬이 있거든요. 이 둘 호르몬은 어떤 역할을 하냐면 우리가 식사를 하게 되면은 소장에서 GLP-1과 GIP라는 호르몬이 분비가 됩니다. 이 호르몬들이 하는 역할은 모두 인슐린 분비를 촉진하는 역할을 하거든요. 마운자로는 바로 이 지점을 공략을 했는데. 이 호르몬 두 개가 모두 인슐린 분비를 촉진한다고 했잖아요. 마운자로는 이 두 개의 호르몬의 분비를 촉진 시키는 역할을 해서 결과적으로 인슐린 분비를 촉진 시킨다. 그래서 2형 당뇨병 치료제로 쓰인다. 이렇게 이해할 수가 있습니다. 마운자로 이전에도 GLP-1을 촉진하는 방식의 당뇨병 치료제는 이미 승인이 돼서 시판이 됐었거든요. GLP-1에 더해서 GIP까지 호르몬 두 개를 촉진하는 방식의 당뇨병 치료제는 이번에 나온 승인된 마운자로가 세계 최초라는 거죠. 마룬자로는 임상시험 3상에서 기존 치료보다 포도당을 낮추는 그런 효과가 입증이 돼서 주목을 받았었는데. 과학저널 네이처의 자매지 중에 네이처 리뷰 드럭 디스커버리라는 게 있는데. 여기서 마운자로의 2028년 연 매출액이 한 81억 달러, 우리 돈으로 11조 3천억 정도로 전망을 했었는데. 그만큼 이 약의 포텐셜이 크다 이렇게 이해할 수 있고요. 보통 제약업계에서 연 매출이 1조 원이 넘으면 초대박 의약품, 블록버스터라고 부르는데, 그렇게 될 가능성이 크다 이렇게 보고 있는 거죠.
[앵커]
당뇨병은 워낙 현대인의 고질병으로 유명하기 때문에 앞으로가 더 기대가 되는 신약 얘기였는데요. 그런데 방금 말씀해주신 마운자로라는 약이 비만 치료에도 게임 체인저가 될 수가 있다라는 기대를 받고 있다고요?
[기자]
사실 당뇨병이나 비만이나 대부분 성인병이고 대사 질환과 관련된 질병이라서 연관성이 큰 질환들인데 마운자로는 FDA에서 신약 승인을 받을 때
2형 당뇨병뿐만 아니라 비만에도 적응증을 받았었거든요. 마운자로가 임상시험에서 체중 감소에도 탁월한 효과를 냈다. 이런 게 화제가 됐었는데. 현재 비만 치료제 최강자는 노보 노디스크라는 회사가 있어요. 이 회사가 만든 비만 치료제가 거의 시장을 점령하고 있는 제품인데. 이 치료제는 체중 감소 효과가 5~9% 정도 체중을 감소하는 것으로 임상에서 나타났어요.
마운자로는 임상시험을 해보니까 이거보다 좀 더 체중 감소 효과가 컸다는 거죠. 과체중 환자 2,539명을 1년 반 정도 1주일에 한 번 15mg을 주사했더니 체중이 20% 정도가 평균적으로 감소를 했다. 기존의 나오는 치료제보다 감소 효과가 큰 거죠. 그래서 크게 화제가 되었는데. 국내에서는 마운자로의 비만 임상에 서울대병원을 중심으로 진행이 되고 있고요. 이 원리는 앞서 마운자로가 GLP-1과 GIP라는 호르몬을 자극한다고 했잖아요. 이 호르몬들이 인슐린 분비 촉진하기도 하지만은 사실은 이제 뇌에 포만하다 이런 신호를 보내서 식욕을 억제하는 효과도 있거든요. 그런 원리로 작용을 하고 있습니다.
[앵커]
이번에는 신약 항암제에 대한 이야기를 나눠볼 텐데요. 최근 암 치료는 인체 면역세포를 이용하는 면역 항암제가 주류였는데요. 진행성 흑색종 환자를 대상으로 한 병용요법 방식의 신약이 승인받았다고요?
[기자]
면역 항암제는 여러 차례 설명 드렸지만은 우리 몸의 면역세포 있잖아요. 면역세포를 좀 더 활성화해서 암세포를 공격하도록 만드는 어떤 3세대 항암제를 말을 하죠. 지미 카터 전 대통령이 흑색종을 앓아서 의사한테 사망 선고를 받았는데 그 당시에 임상 개발 중인 면역 항암제를 치료받고 나서 암 완치를 선언해서 면역 항암자 크게 이슈가 됐었죠.
미국 FDA는 지난 3월 다국적 제약사인 BMS의 옵둘라그를 흑색종 치료제로 승인을 했습니다. 올둘라그는 기존의 면역 항암제인 옵디보와 LAG-3 차단 항체인 릴리틀리맙를 함께 사용하는 일종의 병용 치료 요법인데요. 옵디모와 릴리틀리맙은 모두 면역세포를 활성화해서 암세포를 공격하도록 만드는 그런 작용을 하는데요.
좀 더 구체적으로 설명하면 면역세포 표면에 있는 PD -1이라는 단백질을 억제하거든요. 이 PD -1이라는 단백질은 면역세포가 암세포를 공격하지 못하도록 어떤 브레이크 작용을 하는 그런 단백질이라서 이 PD-1을 억제하면 이 브레이크가 풀리면서 우리 면역세포가 암세포를 공격하도록 하는 거죠. 면역 항암제는 이런 원리인 건데. 옵둘라그는 이 두 개의 PD-1과 같은 브레이크하는 단백질을 공격을 해서 작용을 한다. 이렇게 이해를 할 수 있고요.
이게 병용요법이다 보니까 옵디보 단일치료보다 진행성 흑색종 환자에게 적용할 경우에 질병의 진행이 없이 생존하는 무진행 생존이라고 하는데 이게 2배 정도 높아졌다. 이런 임상 결과가 나타났죠. 질병의 진행이 없이 생존율을 높이는 게 중요한 거는 우리가 생존율이 늘어나는 게 어떤 항암제 효능을 평가하는 중요한 지표인데 이게 질병에 진행이 없으면 환자가 별다른 고통 없이 생존율이 늘어났다는 점에서 굉장히 중요하게 간주하고 있습니다.
[앵커]
네, 그렇군요. 지금까지 일단 당뇨와 비만 또 암에 대해서 새로운 신약에 대해서 많이 알아봤는데. 그런가 하면 불면증 치료제도 있다고 하더라고요. 불면증 치료제는 생소한데, 설명해주시죠.
[기자]
사실 불면증이 치료제가 있다는 자체가 생소하잖아요. 스위스 제약사 이도르시아이라는 회사가 있는데요. 이 회사가 개발한 불면증 치료제 큐비빅이 올해 1월 미국 FDA에 승인을 받았었죠. 큐비빅은 뇌를 진정시키는 기존의 진정제 계열의 수면제와는 다른 새로운 기전으로 작용을 하는데요. 큐비빅은 각성을 촉진하는 신경전달물질인 오렉신이라는 게 우리 몸에 있는데 이 오렉신을 차단해서 과도한 각성 상태를 약화시키는 방식으로 불면증을 치료하는 그런 원리를 작용하고 있습니다. 큐비빅은 임상시험에서 환자들이 보고한 주간에 졸림 같은 현상이 감소한 것으로 입증됐는데요. 기존의 진정제 방식의 수면제는 낮 시간대 졸음이 있다. 그런 불편을 환자들이 호소했었는데 그런 불편이 해소되었다. 이런 점에서 평가를 받고 있는 거 같습니다.
[앵커]
앞서서 전체 승인된 신약 중에 50%가 희소질환 치료제라고 말씀을 해주셨는데요. 이 희소질환 치료제 승인이 순조로운 편이라고요?
[기자]
희소질환은 말 그대로 환자가 희소해서 희소질환인데 대략적으로 인구 2천 명당 한 명 정도 발병하는 질환이거든요. 환자 수가 적다 보니까 임상 연구하기도 힘들고 신약을 개발하기도 까다로운 질병인데 이번에 16건이 FDA 승인을 받았다고 말씀을 드렸잖아요. 그중에 절반 정도인 8건이 희소질환 치료제였다라는 점에서 주목할 필요가 있고.
이 8건 가운데 6건은 해당 질환의 최초 치료제. 이전에는 이 질병은 치료제가 없었는데 이번에 새롭게 치료제가 나왔다. 이런 점에서 환자에게는 의미가 남다를 텐데요. 6건이 어떤 치료제냐 살펴보면 포도막 흑색종 치료제가 있고요, 혈액 내에서 적혈구가 과도하게 파괴돼서 발생하는 용혈성 빈혈 치료제가 있고, 폐쇄성 비후성 심근증 치료제 이런 것들이 있습니다. 폐쇄성 비후성 심근병증은 심장 근육이 과도하게 수축하고 좌심실 벽이 두꺼워져 혈액 순환이 어려워지는 그런 희소 질환인데. 사실은 이런 방식의 치료제는 세계 최초로 승인이 난 거죠. 아깐 설명드린 네이처 드럭 리뷰에서는 폐쇄성 심근증 치료제가 2028년쯤에는 2조2천 달러 즉 블록버스터급으로 성장할 것이다. 전망을 했고요.
또 희소질환은 아니지만, 재발성 외음부 칸디다증에 대한 최초의 의약품도 FDA 승인을 했습니다. 상반기 미국에서 승인된 신약들이 국내에서도 사용이 되려면은 미국에서 승인을 받았다고 해서 지금 당장 국내에서 사용을 할 수 있는 건 아니거든요. 이런 약들이 미국에서 승인을 받았지만, 국내에서 사용을 하려면 국내 식약처의 허가를 받아야 하고 그러기 위해서는 국내에서 임상 시험이 진행이 되어야 하는 절차가 남아 있고요. 임상이 진행돼서 허가를 받더라도 이 약의 약값을 책정하는 게 하나가 있고 보험을 적용할 거냐 말거냐 그런 절차들이 있어서 국내 환자들이 혜택을 보려면 좀 더 시간이 걸릴 것으로 전망이 되고 있습니다.
[앵커]
네, 오늘 FDA가 승인한 신약들에 대해서 많이 알아봤는데요. 많은 환자들에게 새로운 희망이 될 거 같습니다. 바이오 위클리 이성규 기자와 함께했습니다. 고맙습니다.
YTN 사이언스 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)
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