[바이오위클리] 과학저널 Nature 선정 올해 주목할 신약개발은?
2023년 01월 11일 오전 09:00
■ 이성규 / 과학뉴스팀 기자
[앵커]
질병 퇴치를 위한 인류의 노력은 지금도 진행 중인데요. 올 한해 질병 정복을 앞당겨줄 것으로 기대되는 신약 개발에는 어떤 것들이 있는지, 세계적인 과학저널 네이처가 선정했습니다. 자세한 내용 이 내용을 취재한 이성규 기자와 함께하겠습니다. 어서 오세요.
[기자]
안녕하세요.
[앵커]
과학저널 네이처가 전 세계적으로 올해 진행되는 임상시험 가운데 주요 임상시험을 선정해서 발표했다고 하는데 어떤 질병에 대한 신약 개발인지 궁금하거든요. 일단은 올해 벽두부터 희소식이 전해졌죠?
[기자]
네, 그렇습니다. 바이오 위클리에서도 몇 차례 다뤘던 아이템이기도 한데요. FDA가 지난 7일 치매 신약을 승인했습니다. 이 약은 일본 에자이와 미국 바이오젠이라는 회사가 공동개발한 알츠하이머 치매 신약인데요. FDA는 이 약을 초기 치매 환자를 대상으로 가속승인을 해줬거든요. 가속승인이라는 건 제한적된 사람들한테만 허용을 해주는 승인으로 최종승인 해주기 전에 해주는 일종의 패스트트랙 같은 승인 절차입니다. 승인을 받은 날 두 회사는 최종승인을 FDA에 요청을 했거든요. FDA가 심사에 들어갈 건데 최종승인은 올해 연말쯤에 날 것으로 보입니다.
[앵커]
그러니까 초기 알츠하이머 치매 환자를 대상으로 가속승인을 하셨다는 거 같은데 치매 신약이 승인됐다는 점에서 의미가 굉장히 큽니다. 어떤 원리로 작용하는 걸까요?
[기자]
치매의 원인은 아직까지도 정확하게 밝혀지지 않았지만, 지금까지 가장 유력한 원인은 베타 아밀로이드가 우리 뇌에 축적이 되면 이게 치매를 일으킬 것이다. 이게 가장 유력하거든요. 이번에 승인받은 치매 신약은 베타 아밀로이드가 우리 뇌에서 축적이 되는 것을 억제하는 방식의 항체 치료제입니다. 전문가 인터뷰 들어보고 이어가겠습니다.
[토머스 위스뉘스키 / 미 뉴욕대 랑곤 알츠하이머 연구센터장 : 이 항체는 신경세포에 독성을 띠는 베타 아밀로이드의 초기 응집체에 작용합니다. 항체는 베타 아밀로이드 초기 응집체를 제거함으로써 알츠하이머 치매 환자의 인지 기능을 개선합니다.]
[기자]
에자이와 바이오젠 두 회사는 사실은 앞서 치매 신약을 한 차례 더 승인받았었거든요. FDA로부터 승인을 받았지만, 이 약이 뇌부종 등 부작용이 심해서 사실상 환자들에게 처방이 거의 안 되고 있어요. 시장에서 폐기된 상태인 거죠. 두 회사는 첫 번째 약의 실패를 딛고 두 번째 약을 도전해서 이번에 가속승인을 받은 거죠.
[앵커]
같은 회사가 두 번째로 FDA 승인을 받았다는 거잖아요. 그런데 첫 번째는 말씀하신 대로 사실상 실패를 하게 된 건데 그때 약과 지금은 어떤 차이점이 있는 건가요?
[기자]
이번에 승인받은 두 번째 약은 같은 베타 아밀로이드를 겨냥한 신약이긴 하지만 효능은 조금 더 높아졌고 부작용은 많이 줄어들었다. 이게 큰 차이점이거든요. 비교를 해보면 이번에 승인을 받은 신약의 인지 기능 개선 효과 그러니까 치매 증상을 낫게 하는 효과가 27% 정도 되고 첫 번째 받은 게 22% 되거든요. 다소 높아진 건 맞는 거죠. 근데 이제 뇌부종이나 부작용 같은 경우에는 이번에 승인받은 게 12%인데 그 전에 받았던 첫 번째 받았던 게 30%니까 굉장히 많이 줄어들었다 볼 수 있고요. 약효는 조금 늘어났지만, 부작용은 크게 줄어들었다는 점에서 과학계에서는 이 약에 대해 긍정적인 기대를 하고 있고요.
다만, 한 달에 2번 주사를 맞아야 하는 그런 불편함이 있고 뇌부종과 가벼운 뇌출혈 등 부작용이 있다는 점에서 주의가 요구되고 있고요. 임상시험에서 혈액 응고 방지제를 맞은 환자 2명이 이 약을 처방받고 숨지는 일이 발생했어요. FDA는 혈액 응고 방지제를 투여받는 환자에게 처방할 때 주의를 하라 그런 경고 문구를 달았습니다. 이번에 승인된 치매 신약의 가격이 우리 돈으로 1년에 3,300만 원 정도 들거든요. 앞서 승인된 첫 번째 약이 3,500만 원이니까 가격이 낮아졌다. 이렇게 볼 수 있습니다.
[앵커]
네, 이번에 승인된 치매 신약이 실제 환자들에게 도움이 되었으면 좋겠습니다. 치매 신약에 이어서 유전자 교정 기술을 이용한 신약 개발도 이뤄지고 있다고요.
[기자]
네, 그렇습니다. 유전자 교정 기술 일명 유전자 가위 기술이라고 부르잖아요. 어떤 유전자의 이상이 생겨서 발생하는 유전병을 치료할 때 굉장히 유용한 도구인 거죠. 지중해성 빈혈, 겸상 적혈구 빈혈 이런 것들이 있는데 이 빈혈들은 모두 헤모글로빈이 이상이 생겨서 발생하는 질병이거든요. 미국에 있는 두 회사 크리스퍼 테라퓨틱스, 버텍스 파마슈티컬스이라는 두 회사가 헤모글로빈의 생성을 억제하는 유전자가 있어요. 'BCL11A'이라고 있는데 유전자를 유전자 교정을 통해서 제거를 한 거죠.
그러니까 헤모글로빈을 생성을 억제하는 유전자를 제거를 했으니까 헤모글로빈이 생성이 잘 일어나겠죠. 그래서 병을 치료하는 원리인데 환자로부터 혈액 줄기세포를 뽑아서 줄기세포 내에서 BCL11A이라는 유전자를 유전자 가위로 교정을 했고요. 교정시킨 환자의 줄기세포를 다시 환자에게 주입하는 방식으로 치료하는 방식입니다.
[앵커]
네, 그렇군요. 만약 승인이 되면 유전자 교정으로 빈혈을 고치는 그러니까 유전자 가위를 적용한 치료제로는 세계 최초가 될 텐데 언제쯤 승인이 될까요?
[기자]
유전자 가위 크리스프 유전자 가위라고 부르잖아요. 이 기술이 바이오 분야에서 혁신적인 기술로 주목을 받았는데 2020년 노벨 화학상은 크리스프 유전자 가위를 발견한 과학자들에게 돌아갔죠. 노벨상을 받을 만큼 주목받은 기술인데 아직까지 상용화가 된 치료제가 나오지 않았던 거죠.
그래서 과학계의 초미의 관심사가 유전자 교정 기술을 활용한 치료제는 언제쯤 상용화가 될까 굉장히 관심사였는데 이번에 언급한 두 회사가 임상이 거의 막바지 단계로 종료가 됐고 빠르면 올해 3월 정도 FDA에 사용 신청을 할 예정입니다.
[앵커]
유전자 가위를 활용한 치료제 승인 소식 기다려 보겠습니다. 다음 소식은 항암제와 관련한 내용이라고요?
[기자]
암은 굉장히 종류도 많고 사람마다 증상도 다 달라서 치료하기 까다로운 질병 가운데 하나잖아요. 요즘 항암제 개발의 트렌드를 살펴보면 ADC라는 기술이 요즘 핫 이슈로 떠오르고 있거든요. ADC에서 A는 Antibody, D는 Drug 항암제를 말하고, C는 Conjugate 항체하고 항암제를 서로 붙였다, 연결했다 이런 개념의 약인데 이 개념을 좀 더 풀어서 설명하면은 항암제가 있잖아요. 항암제를 링크를 통해서 항체를 붙여요. 이 항체가 항암제를 끌고 암세포에만 가서 달라붙는 거에요. 그러면 항암물질이 암세포만 작용을 하니까 암세포만 공격할 수 있다, 정상 세포에는 영향을 주지 않는다. 이게 ADC의 장점이라고 볼 수 있는데요.
미국 바이오 기업 이뮤노젠이라는 회사가 있거든요. ADC 기술로 난소암 치료 물질을 개발하고 임상 3상을 진행하고 있는데 이 원리는 난소암세포 표면에는 FR-알파라는 단백질이 표면에 많이 있거든요. FR-알파를 인식하는 항체를 만들고 그 항체에 항암물질 연결하는데 항암물질은 DM4라는 게 있는데 이걸 연결해서 ADC 치료제를 만든 거죠. 항체가 DM4라는 항암물질을 난소암세포를 끌고 와서 거기서 폭파 시킨다. 이렇게 작용하는 원리입니다.
[앵커]
네, 그렇군요. 한마디로 정밀 유도탄이다 이렇게 이해하면 될 거 같습니다. 그런가 하면 기존에 나와 있는 약을 새로운 질병에 대해서 적용을 해보는 그런 임상시험도 진행되고 있다면서요?
[기자]
우리가 신약을 개발할 때 처음부터 새롭게 만들면 좋지만 그러려면 시간도 많이 걸리고 새로운 물질을 찾는데 너무 시간이 많이 걸리거든요. 기존에 이미 승인된 약들이 있잖아요. 이 약들을 새로운 병에 적용을 해보는 거죠. 이런 방식으로 신약을 개발하는 것을 바이오 분야에서는 신약 재창출이라고 부르거든요. 이 방법을 이용하면 어떤 장점이 있냐면은 이미 승인이 된 약은 사용이 되고 있는 거잖아요. 그만큼 안전성이 입증이 됐기 때문에 다른 병에 개발을 할 때 임상시험을 할 때 안정성 단계를 건너뛸 수 있어서 시간과 비용을 많이 줄일 수 있는 장점이 있죠.
영국 연구진은 2형 당뇨병 치료제를 이용해서 파킨슨병 임상 3상을 진행하고 있는데요. 당뇨병 치료제가 신경 보호하는 작용을 해서 파킨슨병 환자의 증상을 완화하는 원리입니다. 스위스 연구진은 심부전 치료제를 이용해서 전이성 유방암 초기 임상시험을 진행하고 있는데요. 유방암을 비롯해서 전이암은 원래 있던 암세포가 떨어져 나와서 혈액을 타고 돌면서 다른 부위에 전이를 시키는 거거든요. 혈액에 떠도는 암세포 이걸 우리는 순환 종양 세포라고 불러요. 전이암의 가장 큰 원인 중에 하나라고 최근 순환 종양 세포가 주범으로 꼽히는데 스위스 연구진은 심부전 치료제를 이용해서 혈액 속에 있는 순환 종양 세포를 제거하는 방식의 임상시험을 진행하고 있습니다. 지금 초기 임상 단계이기는 한데 임상에서 좋은 결과로 이어진다면 유방암뿐만 아니라 다른 전이암을 치료하는 새로운 타깃이 될 수 있어서 굉장히 흥미로운 결과인 거죠.
[앵커]
네, 말씀하신 전이암부터 치매 치료제, 혈액 관련 질환까지 임상 시험에서 좋은 결과가 나오길 기대해보겠습니다. 이성규 기자와 함께했습니다. 고맙습니다.
YTN 사이언스 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)
[앵커]
질병 퇴치를 위한 인류의 노력은 지금도 진행 중인데요. 올 한해 질병 정복을 앞당겨줄 것으로 기대되는 신약 개발에는 어떤 것들이 있는지, 세계적인 과학저널 네이처가 선정했습니다. 자세한 내용 이 내용을 취재한 이성규 기자와 함께하겠습니다. 어서 오세요.
[기자]
안녕하세요.
[앵커]
과학저널 네이처가 전 세계적으로 올해 진행되는 임상시험 가운데 주요 임상시험을 선정해서 발표했다고 하는데 어떤 질병에 대한 신약 개발인지 궁금하거든요. 일단은 올해 벽두부터 희소식이 전해졌죠?
[기자]
네, 그렇습니다. 바이오 위클리에서도 몇 차례 다뤘던 아이템이기도 한데요. FDA가 지난 7일 치매 신약을 승인했습니다. 이 약은 일본 에자이와 미국 바이오젠이라는 회사가 공동개발한 알츠하이머 치매 신약인데요. FDA는 이 약을 초기 치매 환자를 대상으로 가속승인을 해줬거든요. 가속승인이라는 건 제한적된 사람들한테만 허용을 해주는 승인으로 최종승인 해주기 전에 해주는 일종의 패스트트랙 같은 승인 절차입니다. 승인을 받은 날 두 회사는 최종승인을 FDA에 요청을 했거든요. FDA가 심사에 들어갈 건데 최종승인은 올해 연말쯤에 날 것으로 보입니다.
[앵커]
그러니까 초기 알츠하이머 치매 환자를 대상으로 가속승인을 하셨다는 거 같은데 치매 신약이 승인됐다는 점에서 의미가 굉장히 큽니다. 어떤 원리로 작용하는 걸까요?
[기자]
치매의 원인은 아직까지도 정확하게 밝혀지지 않았지만, 지금까지 가장 유력한 원인은 베타 아밀로이드가 우리 뇌에 축적이 되면 이게 치매를 일으킬 것이다. 이게 가장 유력하거든요. 이번에 승인받은 치매 신약은 베타 아밀로이드가 우리 뇌에서 축적이 되는 것을 억제하는 방식의 항체 치료제입니다. 전문가 인터뷰 들어보고 이어가겠습니다.
[토머스 위스뉘스키 / 미 뉴욕대 랑곤 알츠하이머 연구센터장 : 이 항체는 신경세포에 독성을 띠는 베타 아밀로이드의 초기 응집체에 작용합니다. 항체는 베타 아밀로이드 초기 응집체를 제거함으로써 알츠하이머 치매 환자의 인지 기능을 개선합니다.]
[기자]
에자이와 바이오젠 두 회사는 사실은 앞서 치매 신약을 한 차례 더 승인받았었거든요. FDA로부터 승인을 받았지만, 이 약이 뇌부종 등 부작용이 심해서 사실상 환자들에게 처방이 거의 안 되고 있어요. 시장에서 폐기된 상태인 거죠. 두 회사는 첫 번째 약의 실패를 딛고 두 번째 약을 도전해서 이번에 가속승인을 받은 거죠.
[앵커]
같은 회사가 두 번째로 FDA 승인을 받았다는 거잖아요. 그런데 첫 번째는 말씀하신 대로 사실상 실패를 하게 된 건데 그때 약과 지금은 어떤 차이점이 있는 건가요?
[기자]
이번에 승인받은 두 번째 약은 같은 베타 아밀로이드를 겨냥한 신약이긴 하지만 효능은 조금 더 높아졌고 부작용은 많이 줄어들었다. 이게 큰 차이점이거든요. 비교를 해보면 이번에 승인을 받은 신약의 인지 기능 개선 효과 그러니까 치매 증상을 낫게 하는 효과가 27% 정도 되고 첫 번째 받은 게 22% 되거든요. 다소 높아진 건 맞는 거죠. 근데 이제 뇌부종이나 부작용 같은 경우에는 이번에 승인받은 게 12%인데 그 전에 받았던 첫 번째 받았던 게 30%니까 굉장히 많이 줄어들었다 볼 수 있고요. 약효는 조금 늘어났지만, 부작용은 크게 줄어들었다는 점에서 과학계에서는 이 약에 대해 긍정적인 기대를 하고 있고요.
다만, 한 달에 2번 주사를 맞아야 하는 그런 불편함이 있고 뇌부종과 가벼운 뇌출혈 등 부작용이 있다는 점에서 주의가 요구되고 있고요. 임상시험에서 혈액 응고 방지제를 맞은 환자 2명이 이 약을 처방받고 숨지는 일이 발생했어요. FDA는 혈액 응고 방지제를 투여받는 환자에게 처방할 때 주의를 하라 그런 경고 문구를 달았습니다. 이번에 승인된 치매 신약의 가격이 우리 돈으로 1년에 3,300만 원 정도 들거든요. 앞서 승인된 첫 번째 약이 3,500만 원이니까 가격이 낮아졌다. 이렇게 볼 수 있습니다.
[앵커]
네, 이번에 승인된 치매 신약이 실제 환자들에게 도움이 되었으면 좋겠습니다. 치매 신약에 이어서 유전자 교정 기술을 이용한 신약 개발도 이뤄지고 있다고요.
[기자]
네, 그렇습니다. 유전자 교정 기술 일명 유전자 가위 기술이라고 부르잖아요. 어떤 유전자의 이상이 생겨서 발생하는 유전병을 치료할 때 굉장히 유용한 도구인 거죠. 지중해성 빈혈, 겸상 적혈구 빈혈 이런 것들이 있는데 이 빈혈들은 모두 헤모글로빈이 이상이 생겨서 발생하는 질병이거든요. 미국에 있는 두 회사 크리스퍼 테라퓨틱스, 버텍스 파마슈티컬스이라는 두 회사가 헤모글로빈의 생성을 억제하는 유전자가 있어요. 'BCL11A'이라고 있는데 유전자를 유전자 교정을 통해서 제거를 한 거죠.
그러니까 헤모글로빈을 생성을 억제하는 유전자를 제거를 했으니까 헤모글로빈이 생성이 잘 일어나겠죠. 그래서 병을 치료하는 원리인데 환자로부터 혈액 줄기세포를 뽑아서 줄기세포 내에서 BCL11A이라는 유전자를 유전자 가위로 교정을 했고요. 교정시킨 환자의 줄기세포를 다시 환자에게 주입하는 방식으로 치료하는 방식입니다.
[앵커]
네, 그렇군요. 만약 승인이 되면 유전자 교정으로 빈혈을 고치는 그러니까 유전자 가위를 적용한 치료제로는 세계 최초가 될 텐데 언제쯤 승인이 될까요?
[기자]
유전자 가위 크리스프 유전자 가위라고 부르잖아요. 이 기술이 바이오 분야에서 혁신적인 기술로 주목을 받았는데 2020년 노벨 화학상은 크리스프 유전자 가위를 발견한 과학자들에게 돌아갔죠. 노벨상을 받을 만큼 주목받은 기술인데 아직까지 상용화가 된 치료제가 나오지 않았던 거죠.
그래서 과학계의 초미의 관심사가 유전자 교정 기술을 활용한 치료제는 언제쯤 상용화가 될까 굉장히 관심사였는데 이번에 언급한 두 회사가 임상이 거의 막바지 단계로 종료가 됐고 빠르면 올해 3월 정도 FDA에 사용 신청을 할 예정입니다.
[앵커]
유전자 가위를 활용한 치료제 승인 소식 기다려 보겠습니다. 다음 소식은 항암제와 관련한 내용이라고요?
[기자]
암은 굉장히 종류도 많고 사람마다 증상도 다 달라서 치료하기 까다로운 질병 가운데 하나잖아요. 요즘 항암제 개발의 트렌드를 살펴보면 ADC라는 기술이 요즘 핫 이슈로 떠오르고 있거든요. ADC에서 A는 Antibody, D는 Drug 항암제를 말하고, C는 Conjugate 항체하고 항암제를 서로 붙였다, 연결했다 이런 개념의 약인데 이 개념을 좀 더 풀어서 설명하면은 항암제가 있잖아요. 항암제를 링크를 통해서 항체를 붙여요. 이 항체가 항암제를 끌고 암세포에만 가서 달라붙는 거에요. 그러면 항암물질이 암세포만 작용을 하니까 암세포만 공격할 수 있다, 정상 세포에는 영향을 주지 않는다. 이게 ADC의 장점이라고 볼 수 있는데요.
미국 바이오 기업 이뮤노젠이라는 회사가 있거든요. ADC 기술로 난소암 치료 물질을 개발하고 임상 3상을 진행하고 있는데 이 원리는 난소암세포 표면에는 FR-알파라는 단백질이 표면에 많이 있거든요. FR-알파를 인식하는 항체를 만들고 그 항체에 항암물질 연결하는데 항암물질은 DM4라는 게 있는데 이걸 연결해서 ADC 치료제를 만든 거죠. 항체가 DM4라는 항암물질을 난소암세포를 끌고 와서 거기서 폭파 시킨다. 이렇게 작용하는 원리입니다.
[앵커]
네, 그렇군요. 한마디로 정밀 유도탄이다 이렇게 이해하면 될 거 같습니다. 그런가 하면 기존에 나와 있는 약을 새로운 질병에 대해서 적용을 해보는 그런 임상시험도 진행되고 있다면서요?
[기자]
우리가 신약을 개발할 때 처음부터 새롭게 만들면 좋지만 그러려면 시간도 많이 걸리고 새로운 물질을 찾는데 너무 시간이 많이 걸리거든요. 기존에 이미 승인된 약들이 있잖아요. 이 약들을 새로운 병에 적용을 해보는 거죠. 이런 방식으로 신약을 개발하는 것을 바이오 분야에서는 신약 재창출이라고 부르거든요. 이 방법을 이용하면 어떤 장점이 있냐면은 이미 승인이 된 약은 사용이 되고 있는 거잖아요. 그만큼 안전성이 입증이 됐기 때문에 다른 병에 개발을 할 때 임상시험을 할 때 안정성 단계를 건너뛸 수 있어서 시간과 비용을 많이 줄일 수 있는 장점이 있죠.
영국 연구진은 2형 당뇨병 치료제를 이용해서 파킨슨병 임상 3상을 진행하고 있는데요. 당뇨병 치료제가 신경 보호하는 작용을 해서 파킨슨병 환자의 증상을 완화하는 원리입니다. 스위스 연구진은 심부전 치료제를 이용해서 전이성 유방암 초기 임상시험을 진행하고 있는데요. 유방암을 비롯해서 전이암은 원래 있던 암세포가 떨어져 나와서 혈액을 타고 돌면서 다른 부위에 전이를 시키는 거거든요. 혈액에 떠도는 암세포 이걸 우리는 순환 종양 세포라고 불러요. 전이암의 가장 큰 원인 중에 하나라고 최근 순환 종양 세포가 주범으로 꼽히는데 스위스 연구진은 심부전 치료제를 이용해서 혈액 속에 있는 순환 종양 세포를 제거하는 방식의 임상시험을 진행하고 있습니다. 지금 초기 임상 단계이기는 한데 임상에서 좋은 결과로 이어진다면 유방암뿐만 아니라 다른 전이암을 치료하는 새로운 타깃이 될 수 있어서 굉장히 흥미로운 결과인 거죠.
[앵커]
네, 말씀하신 전이암부터 치매 치료제, 혈액 관련 질환까지 임상 시험에서 좋은 결과가 나오길 기대해보겠습니다. 이성규 기자와 함께했습니다. 고맙습니다.
YTN 사이언스 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)
[저작권자(c) YTN science 무단전재, 재배포 및 AI 데이터 활용 금지]
